Investigação e avanços científicos
Em todo o mundo existem investigadores que trabalham em pesquisas fundamentais sobre a SR, destinadas a descobrir novos tratamentos que possam melhorar significativamente a qualidade de vida e, eventualmente, conduzir a uma cura.
Mais de 20 empresas farmacêuticas estão atualmente a trabalhar em tratamentos para a SR.
Há quinze anos atrás, não existia nenhuma. O progresso científico nesta área tem sido notável.
A 10 de março de 2023, a Acadia Pharmaceuticals anunciou a aprovação do medicamento experimental Trofinetide (DAYBUE™) pela FDA, tornando-se o primeiro tratamento aprovado para a SR nos EUA.
A Acadia detém direitos internacionais sobre o Trofinetide em parceria com a Neuren Pharmaceuticals,
com o objetivo de expandir o acesso ao tratamento a nível global.
Este passo representa um avanço significativo para as famílias afetadas pela SR.
Taysha Gene Therapies
Início do primeiro ensaio de terapia genética para a SR em adultos.
Em junho de 2023, foi administrada a primeira dose da terapia genética experimental TSHA-102.
Posteriormente, novos pacientes foram incluídos no ensaio clínico, com expansão prevista para idade pediátrica.
Existem hoje fortes motivos para esperança. O investimento em investigação da SR cresceu significativamente nas últimas décadas, abrindo caminho para novas terapias e possíveis tratamentos futuros.
