Programas de Terapia Genética


Alcyone Apresenta Dados Clínicos sobre Programas de Terapia Genética em conjunto com o Center for Gene Therapy (Centro para Terapia Genética) do Abigail Wexner Research Institute (AWRI)
Instituto de Investigação Genética no ASGCT 2022 (Sociedade Americana de Genética e Terapia Celular)
NOTÍCIAS APRESENTADAS POR
Alcyone Therapeutics
18 de Maio de 2022, 08:00 ET

"A reativação-X é uma inovadora abordagem da terapia genética para corrigir mutações em doenças dominantes ligadas ao cromossoma X, tais como a síndrome de Rett", disse o Dr. Ottavio Vitolo, M.D., Mestrado em Ciências Médicas, Médico Diretor e Coordenador Global de R&D (Investigação e Desenvolvimento) na Alcyone. "Os dados pré-clínicos do modelo de camundongo com Rett produzidos até agora pelo laboratório da Dra. Kathrin Meyer no Abigail Wexner Research Institute do Nationwide Children's Hospital, e pelo Dr. Sanchita Bhatnagar, anteriormente na Universidade da Virgínia, e atualmente na Davis School of Medicine da Universidade da Califórnia, demonstram que a ativação do cromossoma X silenciado tem potencial para ser uma abordagem segura e eficaz, que atenua o risco de sobre-expressão do MECP2, típico nas terapias de substituição genética".).


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