INVESTIGAÇÃO
Neurogene anuncia novo Programa de Desenvolvimento na Síndrome de Rett utilizando a nova Plataforma Tecnológica EXACT
Dados pré-clínicos promissores para a NGN-401 apresentados na 25ª Reunião Anual da Sociedade Americana de Genética e Terapia Celular (ASGCT) demonstram benefícios significativos de sobrevivência e redução da carga da doença no modelo camundongo com a síndrome de Rett.
Os resultados mostram que a terapia genética EXACT da Neurogene regula a expressão do gene MECP2 para níveis alvo, evitando a sobre expressão da toxicidade com ele relacionada.
A plataforma EXACT tem potencial para desenvolver medicamentos genéticos para doenças complexas que não podem ser desenvolvidos pela terapia genética convencional.